기존 백혈병 치료제가 ALS에 유망

'보수티닙' 26명 중 절반 이상서 증상 진행 억제

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-06-13 08:53

日 교토대 2상 임상결과 공개
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 기존 백혈병 치료제가 난치병인 근위축성측색경화증(ALS)의 증상 진행을 일부 환자에서 억제한다는 연구결과가 나왔다.

일본 교토대 iPS세포연구소 연구팀은 인공다능성줄기세포(iPS세포)로 기존 약물 중에서 유망한 약물을 발견하는 방법을 활용해 ALS에 효과적인 약물로 만성 골수성 백혈병 치료제 '보수티닙'을 선정하고, 2상 임상시험에서 증상의 진행을 억제하는 데 성공했다고 발표했다. 기존 약물은 이미 안전성 검증을 마쳤기 때문에 실용화까지 장벽이 비교적 낮고 환자 치료에 신속하게 활용될 것으로 기대된다.

iPS세포를 이용한 신약개발에서는 환자로부터 제공받은 혈액이나 피부세포로부터 iPS세포를 만들고 신경 등 세포로 성장시켜 질환을 재현한다. 약물을 투여해 효과 여부를 총망라해 조사하는 방법으로, 환자의 부담도 적고 한 번에 다양한 화합물을 시도할 수 있다.

연구팀은 ALS 환자의 세포로 제작한 iPS세포를 이용해 질환을 일으키는 신경세포를 체외에서 재현했다. 기존 약물을 투여한 결과 보수티닙이 ALS에 효과가 있음을 확인하고 치료제 후보로서 임상시험을 실시한 결과 ALS의 진행 억제에 유효한 것으로 확인됐다.

보수티닙은 세포 속에서 불필요한 단백질 분해를 촉진하는 기능이 있으며 ALS의 원인단백질을 감소시키는 등 효과가 알려져 왔다.

지난 2019~2021년 실시한 1상 임상시험에서는 환자 9명에 보수티닙을 3개월간 투여하고 이 가운데 5명에서 증상의 진행을 억제할 수 있었다.

그 후 2022년부터 실시한 2상 임상시험에서는 환자 26명에 5개월간 투여한 결과 일상생활 기능저하 억제 등 주요 평가항목을 2건 달성한 것으로 확인됐다. 진행 억제는 26명의 절반 이상에서 나타났다. 설사나 간기능장애가 나타나기는 했으나 ALS 특유의 부작용은 나타나지 않았다.
 

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