오츠카, 美 아이오니스 핵산의약품 '울레프너센' 도입

전세계 독점 제조·판권 취득…FUS-ALS 치료제로 3상 임상 중

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-11-25 08:51

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 오츠카제약은 22일 미국 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 핵산의약품 '울레프너센'(ulefnersen)에 대해 전세계 독점 제조·판권을 취득하는 라이선스계약을 체결했다고 발표했다.

아이오니스는 FUS 변이에 의한 근위축성측삭경화증(ALS)을 대상으로 울레프너센의 다국가공동 3상 임상시험을 추진하고 있다. 이번 계약체결로 오츠카가 전세계에서 제조·판매를 독점적으로 실시하는 한편, 오츠카는 아이오니스에 대해 1000만달러의 계약일시금과 승인·매출액 목표달성에 따른 성공사례금, 매출액에 따른 로열티를 지불하기로 했다.

울레프너센은 아이오니스가 개발한 안티센스 올리고누클레오타이드라는 핵산의약품. 유전자변이에 따라 독성을 지닌 이상 FUS 단백질이 신경에 축적됨에 따라 신경변성이 생기는 'FUS-ALS'에 12주마다 척수주사를 실시하면 이상 FUS 단백질의 생성을 저해한다. 현재 글로벌 3상 임상시험이 진행 중이며 개발에 성공하게 되면 FUS 유전자변이로 유발되는 FUS-ALS에 대한 세계 첫 치료제가 될 가능성이 있다.

오츠카가 아이오니스로부터 도입한 것은 유럽과 아시아에서의 개발·판권을 취득한 유전성 혈관부종 발작억제제 '도니달로센'(donidalorsen)에 이어 두 번째로 알려진다.
 

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