게놈편집기술 활용 최초 유전자치료제 英 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 게놈편집기술을 활용한 중증 빈혈증 유전자치료제가 영국에서 세계 최초로 승인됐다. 영국 보건부 산하 의약품·의료제품규제청(MHRA)은 16일 지난 2020년 노벨화학상을 수상한 '크리스퍼 캐스9'라는 방법을 의료분야에서 처음으로 실용화한 유전자치료제 '카스거비'(Casgevy)를 승인했다고 발표했다. 승인신청은 버텍스 파마슈티컬스 등에 의해 실시됐으며, 대상은 겸상적혈구 빈혈증과 지중해빈혈을 앓고 있는 12세 이상 환자이다. 산소운반을 담당하는 헤모글로빈이라는 단백질에 이상이 생겨 발병하는 것으로 알려져 있다. 카스거비는 적혈구의 토대가 되는 세포를 환자로부터 채취하고 게놈편

아스텔라스, 美 프로펠라 1억7500만불 인수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 아스텔라스는 16일 미국 생명공학회사인 프로펠라 테라퓨틱스(Propella Therapeutics)를 인수한다고 발표했다. 인수금액은 1억7500만달러로, 완전 자회사화하기로 했다. 프로펠라는 전립선암 치료제 등을 개발하고 있으며 이번 인수를 통해 암치료제 후보물질을 강화한다는 전략이다. 아스텔라스는 미국 자회사를 통해 프로펠라의 발행주식을 모두 취득하고 2024년 3월 결산시기 안에 인수절차를 완료할 예정이다. 2020년 설립된 프로펠라는 전립선암 치료제로 개발 중인 'PRL-02'가 현재 임상시험 초기단계에 있다. 아스텔라스에 따르면 PRL-02는 기존 치료선택지보다 유효성과

심부전 치료제로 암줄기세포 작용 약화

日 연구팀 보고 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 항암제가 효과를 보이지 않는 유방암의 토대가 되는 암줄기세포를 사멸하는 연구가 성공했다. 일본 가나자와대를 비롯한 연구팀은 심부전 치료제로 암줄기세포를 약화시키고 항암제로 사멸하는 데 성공했다고 발표했다. 수술 전 두 치료제를 함께 투여하면 유방암 재발을 예방할 가능성이 있는 연구성과로 주목된다. 일본인의 유방암환자 가운데 약 15%는 항암제가 효과를 보이지 않는 타입으로, 항암제 등을 투여한 후에 수술해도 수~십수년 후 재발하는 예가 있다. 그동안 연구에서는 유선조직에 암세포가 남아있으면 재발이 다발하는 것으로 알려져 왔다. 연구팀은 항암제 치료에도 불구하고 재발과 전

엠쓰리, 복리후생 대행 베네핏 원 인수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본에서 의료정보사이트를 운영하는 엠쓰리는 14일 복리후생 대행회사 베네핏 원을 약 1400억엔에 인수한다고 발표했다. 엠쓰리는 주식공개매입(TOB)을 실시하고 모회사인 파소나그룹 등으로부터 주식의 50% 이상을 취득하기로 했다고 밝혔다. 베네핏 원의 고객기반을 활용해 건강경영 서비스사업을 확대한다는 전략이다. 매입가격은 베네핏 원의 14일 주식종가에 40% 이상 얹은 주당 1600엔으로, 매입기간은 15일부터 12월 13일까지이다. 인수에 필요한 약 1400억엔 가운데 최대 900억엔을 대출로 메우기로 했다. 베네핏 원은 1996년에 파소나의 사내 벤처회사로 설립됐으며, 기업이 직원에

GSK 골수섬유증 치료제 '모멜로티닙' EU 승인권고

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 글락소스미스클라인(GSK)의 골수섬유증 치료제 '모멜로티닙'(momelotinib)이 유럽에서 승인권고를 받았다. GSK는 13일 유럽 의약품청(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 모멜로티닙에 대해 신규로 진단받았거나 과거 '룩솔리티닙' 치료경험이 있는 빈혈 동반 중등도~중증 골수섬유증 환자의 비종 등 관련 증상을 치료하는 용도로 사용하도록 승인을 권고했다고 발표했다. 하루 1회 복용하는 모멜로티닙은 JAK1과 JAK2, 그리고 ACVR1 세 가지 신규 신호전달경로를 저해하는 독자적인 작용기전을 가진 약물로, JAK1 및 JAK2를 저해함에 따라 전신증상과 비종을 개선할 가능성이 있

바이엘 '알리코파' 승인신청 철회 결정

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 바이엘은 13일 재발성 여포성 림프종 치료제 '알리코파'(Aliqopa, copanlisib)에 대해 승인신청을 철회하기로 결정했다고 발표했다. 알리코파는 지난 2017년 9월 FDA로부터 최소 2회 이상 전신요법에도 불구하고 재발한 성인 재발성 여포성 림프종 치료제로 가속승인을 취득했다. 이후 임상적 유익성을 확인하기 위해 확증시험(CHRONOS-4 시험)을 실시했으나, 알리코파와 표준 면역화학요법 병용그룹이 표준 면역화학요법제 단독그룹에 비해 무진행 생존기간을 연장시키는 주요 평가항목을 달성하지 못한 것으로 나타났다. 자세한 임상결과는 향후 공개될 예정이다. 알리코파는 암세포의 성장을

아지노모토, 유전성질환 치료제 분야 진출

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본의 대표적 식품회사인 아지노모토가 유전성질환 치료제 분야에 진출한다. 아지노모토는 13일 미국의 유전성질환 치료제 개발과 제조를 담당하는 포지 바이올로직스 홀딩스(Forge Biologics Holdings)의 모든 주식을 5억5400만달러에 취득하고 자회사화하기로 계약을 체결했다고 발표했다. 빠르면 12월 말에 모든 인수절차를 완료하고, 이를 통해 성장이 기대되는 헬스케어분야를 한층 강화한다는 전략이다. 포지 바이올로직스 홀딩스는 2020년에 설립됐으며 유전자치료제에 필요한 기술과 대규모 제조능력 등 세계 최고 수준의 생산능력을 지니고 있다. 아지노모토는 헬스케어분야를 성장분야의

원숭이 ES세포 '만능성' 실증

中 연구팀 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 원숭이의 배아줄기세포(ES세포)를 이용해 다른 개체의 세포가 섞인 키메라 원숭이를 탄생시키는 연구가 세계 최초로 성공했다. 중국과학원을 비롯한 연구팀은 ES세포가 키메라 원숭이 모든 조직세포로 성장하고 '만능성'을 실증할 수 있었다고 발표했다. 수정란을 이용해 만드는 ES세포는 몸의 모든 조직세포로 자랄 수 있는 만능세포(다능성줄기세포)의 하나로 알려져 왔다. 하지만 사람이나 원숭이의 ES세포가 실제로 만능세포인지에 관해서는 완전히 실증하지 못했었다. 쥐에서는 수정란을 배양한 배아에 ES세포를 주입하고 키메라 동물을 탄생시킴에 따라 ES세포의 만능성을 확인할 수 있었다. 키메

다케다 cTTP 치료제 '애드진마' 美 승인 취득

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다케다약품은 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP) 성인 및 소아환자의 예방적 치료제 및 발작 시 치료제로 '애드진마'(Adzynma, 유전자재조합 ADAMTS13-krhn)가 미국 FDA의 승인을 취득했다고 발표했다. 애드진마는 결핍된 ADAMTS13 효소를 보충함에 따라 cTTP 환자 치료에 대응하기 위해 최초로 FDA의 승인을 취득한 유전자 재조합 ADAMTS13 단백질이다. cTTP는 ADAMTS13 효소의 결핍으로 생기는 초희귀 및 만성 혈액응고장애. 급성증상이나 소모성 만성증상 또는 급성혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 증상을 수반하고, 여기에는 혈소판감소증,

신경자극으로 인슐린 분비세포 증가

日 연구팀, 당뇨병 치료법 개발 기대 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 뇌와 췌장을 잇는 신경에 자극을 줌으로써 인슐린 분비세포를 증가시키는 쥐 실험이 성공했다. 간질과 일부 장염 등에서는 신경에 전기자극을 가하는 치료법이 이미 확립돼 있다. 일본 도호쿠대 연구팀은 당뇨병의 근본적 치료법 개발로 이어질 가능성이 있는 연구성과로 주목하고, 9일 세계적 학술지 '네이처 바이오메디컬 엔지니어링'에 연구논문을 게재했다. 혈당치를 낮추는 인슐린은 췌장에 있는 베타세포에서 만들어진다. 연구팀은 유전자조작을 통해 뇌와 췌장을 잇는 미주신경에 근적외광을 조사하면 활성화하는 쥐를 제작했다. 약 2주간 빛을 계속 조사한 쥐의 췌장을 현미

다케다-허치메드 대장암 치료제 美 승인 

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다케다약품과 중국 허치메드는 9일 대장암 치료제 '프루자클라'(Fruzaqla, fruquintinib)가 미국에서 승인을 취득했다고 발표했다. 프루자클라는 VEGFR1/2/3 저해제로, 다케다가 허치메드로부터 중국 본토와 홍콩, 마카오를 제외한 전세계 권리를 취득했다. 대상환자는 치료경험이 있는 전이성 대장암 성인환자. 이번 승인의 근거가 된 다국가 공동 3상 임상시험(FRESCO-2 시험)과 중국에서 실시된 3상 임상시험(FRESCO 시험)에서는 위약 투여그룹에 비해 통계학적으로 유의하게 전체 생존기간과 무질환 생존기간을 개선시킨 것으로 나타났다. FRESCO-2 시험에서 평균

다나베, 신경정신질환 치료물질 라이선스 제휴

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다나베미쓰비시제약은 8일 신경정신질환 치료물질 'MT-5356'을 네덜란드 키넥시스(Kynexis)에 넘기는 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 다나베미쓰비시는 키넥시스에 MT-5356의 전세계 개발·판권과 여기에 필요한 연구활동의 독점적 실시권을 허락하는 한편, 계약일시금과 개발단계별 성공사례금, 판매 로열티를 받기로 했다. MT-5356은 다나베미쓰비시가 개발한 KAT-II(Kynurenine aminotransferase 2) 저해제로, 키누렌산 농도를 저하시켜 정신분열증에 수반하는 인지기능장애를 개선할 것으로 기대를 모으고 있다. KAT-II는 트립토판 대사계

릴리 항비만제 '젭바운드' FDA 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 일라이 릴리의 비만 치료제 '젭바운드'(Zepbound, tirzepatide)가 미국 FDA로부터 승인을 취득했다. 젭바운드는 미국에서 사용되고 있는 2형 당뇨병 치료제 '마운자로'(Mounjaro)와 성분이 같다. 몬자로 사용으로 감량 효과가 있는 것으로 보고되면서 비만증에 대한 적응증 외 사용이 증가해 왔다. 이번에 비만증 치료제로 정식 승인됨에 따라 이용이 더욱 늘어날 전망이다. 젭바운드는 호르몬에 작용해 인슐린 분비를 촉진하는 새로운 타입의 비만증 치료제. 미국에서 2021년에 승인된 노보 노디스크의 '위고비'와 유사한 메커니즘으로 혈당치를 낮추거나 식욕을 억제하는 작용을

에자이 올해 순이익 25% 감소 전망

2024년 3월 결산실적 예상 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 에자이의 올해 연결순이익이 전년대비 25% 감소할 전망이다. 에자이는 7일 2024년 3월 연결순이익이 기존 예상보다 35억엔 상향조정한 415억엔일 전망이라고 발표했다. 지난 시기 미국 자회사로부터 납입자본의 환불에 따른 법인소득세 감소 여파가 있었으나, 주력 항암제 '렌비마'의 판매성장으로 이익감소폭이 축소될 전망이다. 매출액에 해당하는 매출이익은 전년대비 미세하게 감소한 7410억엔, 영업이익은 27% 증가한 510억엔일 전망이다. 각각 기존 예상을 290억엔, 10억엔 웃돌 전망이다. 미국에서 승인된 일부 항암제의 수익수령권을 캐나다 회사에 양

獨 바이오엔테크, 이중특이성 항체 도입

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 독일 바이오엔테크는 6일 중국 바이오세우스(Biotheus)와 이중특이성 항체 후보물질인 'PM8002'을 전세계에 도입하는 독점적 라이선스 및 제휴계약을 체결했다고 발표했다. 이번 제휴로 바이오엔테크는 중국을 제외한 전세계에서 PM8002를 독점적으로 개발 및 제조, 판매하는 권리를 취득하는 한편, 중국에서는 바이오세우스가 모든 권리를 유지하기로 했다. 이로써 바이오세우스는 5500만달러의 계약금과 향후 개발 및 승인, 판매단계별 성공사례금으로 10억달러, 그리고 향후 매출에 따른 단계적 로열티를 받을 수 있게 됐다. PM8002는 고형암 환자에서 PD-L1과 VEGF를 타깃으로 하며

처방약 승계사업 獨 세플라팜 日 시장 진출

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 처방약 승계사업에 특화한 독일 세플라팜은 6일 일본에서 처방약 제조판매사업을 실시한다고 발표했다. 세플라팜은 올해 4월 일본법인을 설립했으며 9월 의약품 제조판매업 허가를 취득했다. 내년 2월에는 쥬가이제약으로부터 항암제 '젤로다'의 제조판매승인을 승계하고, 같은 해 4월 판매이관 후에는 단독으로 판매와 정보제공활동을 시행하기로 했다. 세플라팜은 전세계 145개국의 파트너회사를 통해 의약품을 제공하고 있으며 지난해 매출액은 약 13억6000만달러를 기록했다. 앞으로는 일본에서도 승계품목을 늘리고 3년 후 매출액 100억엔을 달성한다는 계획이다.

골수섬유증·급성백혈병 항암제 임상결과 양호

日 스미토모파마 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 스미토모파마가 골수섬유증과 급성백혈병을 대상으로 각각 개발 중인 항암물질이 1/2상 임상시험에서 양호한 성적을 거뒀다. 스미토모파마는 6일 선택적 경구용 PIM1 키나제 저해제 'TP-3654'와 메닌-MLL 단백질 결합저해제 'DSP-5336'이 1/2상 임상시험에서 양호한 내약성을 보였다고 발표했다. TP-3654는 JAK 저해제에 의한 전치료 경험이 있거나 JAK 저해제에 의한 치료대상이 아닌, 재발 또는 난치성 골수섬유증 환자를 대상으로 실시 중인 1/2상의 예비적 데이터에서 경구투여에 따른 골수억제성 부작용이 적고 내약성이 양호한 것으로 나타났다. 또 비장

모더나 올 3분기 36억3천만불 적자

2023년 7~9월 결산실적 공개 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 모더나의 올해 3분기 최종손익이 36억3000만달러 적자(전년 동기엔 10억4300만달러 흑자)를 기록한 것으로 나타났다. 모더나는 2일 2023년 7~9월 결산실적을 발표하고 코로나19 백신의 판매감소로 2분기 연속 적자를 기록했다고 발표했다. 모더나의 유일한 제품인 코로나19 백신의 수요가 감소하면서 7~9월 매출액은 18억3100만달러로 전년 동기대비 46% 감소했다. 백신의 판매부진으로 13억달러의 재고평가손을 편성한 데다 생산능력의 축소에 수반하는 비용도 영향을 미쳤다. 9월부터 코로나19 파생형인 'XBB.1.5'에 대응하는 새로운 백신

패썸 P-CAB ‘보퀘즈나’ 美서 새 적응증 취득

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 패썸 파마슈티컬스(Phathom Pharmaceuticals)의 칼륨 경쟁적 위산분비 억제제(P-CAB) ‘보퀘즈나’(Voquezna, vonoprazan)가 미국에서 새로운 적응증 취득에 성공했다. 패썸은 최근 FDA가 보퀘즈나를 헬리코박터 파일로리 감염 치료에 대한 승인을 유지하는 동시에, 미란성 위식도역류질환(GERD) 적응증을 새롭게 승인했다고 발표했다. 보퀘즈나는 지난해 5월 P-CAB 계열 약물로는 최초로 미국에서 승인을 취득했으나, 불순물이 발견되면서 출시가 보류돼 왔다. 하지만 회사측이 추가 안전성 데이터를 제출하면서 FDA의 승인을 유지할 수

아스텔라스 올해 순이익 14% 감소 전망

2024년 3월 연결 결산실적 예상 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 아스텔라스제약은 1일 2024년 3월 연결 순이익이 전년대비 14% 감소한 850억엔에 그칠 전망이라고 발표했다. 7월 미국 생명공학회사인 아이베릭 바이오의 인수로 판관비 약 380억엔, 연구개발비 약 190억엔의 비용증가가 예상되면서 채산성이 악화됐기 때문. 아이베릭 인수로 획득한 안질환 치료제 '아이저베이'에 관한 무형자산 상각비는 약 600억엔 발생할 것으로 예상된다. 이 시기 영업이익은 8% 감소한 1230억엔으로, 사전 업계 평균 예상치인 2358억엔을 크게 밑돌 전망이다. 매출액에 해당하는 매출수익은 6% 증가한 1조6080억엔일 전망