마드리갈 NASH 치료제 '레스메티롬' 美 우선심사 지정

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 마드리갈 파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals)의 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제 '레스메티롬'(resmetirom)이 미국 FDA로부터 우선심사대상으로 지정됐다. 마드리갈은 레스메티롬을 간섬유증이 있는 NASH 환자가 하루 1회 경구투여하도록 가속승인을 신청했으며 13일 FDA가 승인신청을 접수했다고 발표했다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 3월 14일까지 최종 승인여부가 결정될 전망이다. 단 FDA는 레스메티롬의 승인신청과 관련해 현재로서는 자문위원회를 소집할 계획이 없다고 밝혔다. 레스메티롬은 갑상선호르몬 수용체(THR)-β에 선택

'엔티비오' 피하주사제 美서 크론병 신청 접수

다케다약품 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다케다약품은 13일 '엔티비오'(Entyvio, vedolizumab) 피하주사제가 엔티비오 점적정주제의 도입요법 후 성인 중등도~중증 활동기 크론병의 유지요법으로 미국 FDA에 승인신청이 접수됐다고 발표했다. 엔티비오 피하주사제는 중등도~중증 활동기 궤양성 대장염 성인환자 치료제로도 FDA에 승인신청돼 현재 심사 중이다. 이번 엔티비오 피하주사제의 성인 중등도~중증 활동기 크론병 치료제 승인신청은 3상 임상시험(VISIBLE2 시험)의 데이터를 근거로 하고 있다. 시험은 0주와 2주 시점에 엔티비오 점적정주제를 통한 정맥내 주사를 2회 실시한 후 6주 시점에 임상적 개

페닐에프린 경구제 코막힘 효과 없어

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 코막힘 치료에 사용되고 있는 감기약 성분인 페닐에프린(phenylephrine) 경구제가 실제로는 효과가 없다는 판단이 나왔다. 미국 FDA는 자문위원회를 열고 OTC 감기약의 주요 성분인 경구용 페닐에프린이 코막힘을 완화시키는 효과가 있는지 논의한 결과, 해당 성분을 복용해도 완화시키지 못한다는 데 만장일치로 동의했다고 발표했다. FDA는 최근 임상시험과 실험실 연구 등을 통해 경구 페닐에프린의 효과에 의문을 제기한 바 있다. 경구 페닐에프린의 생체이용률은 실제로 1% 미만으로 과거 데이터의 38%와 비교할 수 없을 정도로 턱없이 낮은 것으로 나타난 것. FDA 자문위의 판정으로 미국

中 하이허 MET 저해제 日 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 중국 제약회사인 하이허 바이오파마(Haihe Biopharma)의 경구 MET 저해제 '구마론티닙'(gumarontinib)이 일본에서 승인신청됐다. 하이허 바이오파마의 일본법인은 8일 구마론티닙을 MET 유전자 엑손14 결손 변이양성 절제불능의 진행 및 재발성 비소세포폐암 적응증으로 후생노동성에 승인을 신청했다고 발표했다. 이번 신청은 다국가 공동 2상 임상시험에서 얻은 유효성과 안전성 데이터를 토대로 이루어졌다. 중국에서는 올해 3월 승인을 취득했다. 하이허 바이오파마는 지난 2021년 일본의 연구개발거점을 설립했다. 하이허 일본법인은 "일본의 승인신청은 세계시장에 혁신 의약품을 내

노바티스 지도형 위축 치료물질 개발 중단

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 노바티스가 지도형 위축 치료제로 개발 중이던 'GT005’(PPY998)의 개발을 중단하기로 결정했다. 노바티스는 11일 사외 자료모니터링위원회(DMC)가 현재까지 축적된 데이터를 토대로 전반적인 유익성 및 위험성을 평가한 끝에 개발중단을 권고하자, 이같이 결정했다고 발표했다. GT005는 지난 2021년 말 노바티스가 영국 자이로스코프를 인수하면서 손에 넣은 후보물질로, AAV2를 기반으로 한 유전자 치료제이다. 면역계의 일부를 구성하는 보체계의 과잉활동에 대응함에 따라 균형을 복구시켜 시력을 회복시키는 작용을 하는 것으로 알려져 있다. 앞서 FDA로부터 신속심사 대상으로

에자이, 치매 데이터 활용 새회사 설립

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 에자이는 12일 치매에 대한 임상시험 등 데이터를 활용하는 새 회사인 테오리아 테크놀로지스(Theoria technologies)를 설립했다고 발표했다. 새 회사는 2024년 4월부터 환자와 의사의 대화 어플리케이션, 치매 조기발견에 도움을 주는 발병위험 예측 알고리즘 등을 개발하기로 했다. 자본금은 3억5000만엔으로, 자본준비금을 포함해 7억엔을 에자이가 전액 출자했다. 에자이는 알츠하이머병 치료제 '레카네맙'을 개발하고 7월 미국에서 정식승인을 취득했다. 일본에서도 9월 중 승인을 취득할 예정이며 빠르면 연내 출시될 전망이다. 치매에 대한 편견 때문에 검진 등을 받지 않는 사

GSK 골수섬유증 치료제 '모멜로티닙' 日 신청

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 글락소스미스클라인(GSK)의 골수섬유증 치료제 '모멜로티닙'(momelotinib)이 일본에서 승인신청됐다. 모멜로티닙은 JAK1과 JAK2, 그리고 ACVR1 세 가지 신규 신호전달경로를 저해하는 독자적인 작용기전을 가진 약물로, JAK1 및 JAK2를 저해함에 따라 전신증상과 비종을 개선할 가능성이 있다. 또 ACVR1을 저해함에 따라 골수섬유증으로 증가하고 빈혈의 요인으로 작용하는 헵시딘을 감소시킨다. 골수섬유증은 JAK-STAT 신호전달 및 조절이상으로 체내에서 정상적인 혈구 생산이 방해를 받아 일어나는 희귀한 혈액암으로, 진행성 비종, 빈혈, 혈액세포의 생산이상, 염증성 사이토

FDA, 화이자·모더나 XBB 대응 백신 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 FDA가 11일 오미크론 하위변이 'XBB.1.5'에 대응하는 미국 화이자와 모더나의 개량백신을 승인했다. 미국 질병통제예방센터(CDC)가 12일 개최 예정인 추가접종에 관한 자문위원회에서 승인을 권고하면 본격적으로 접종이 실시될 예정이다. 과거 승인된 화이자와 모더나의 백신은 사용할 수 없게 되며 빠르면 수일 후에는 접종을 실시할 수 있을 전망이다. FDA는 설명을 통해 "코로나19로 인한 입원과 사망을 막기 위해서는 지속적인 예방접종이 불가결하다"라고 강조하고 백신접종을 권고하고 나섰다. CDC 데이터에 따르면 현재 유행하고 있는 것은 'EG5'와 'FL.1.5.1'로, 전체

'피톨리산트' 美서 특발성 과다수면증 희귀약 지정

하모니 바이오사이언스 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국의 희귀 신경계질환 치료제 개발회사인 하모니 바이오사이언스(Harmony Biosciences)의 기면증 치료제 '피톨리산트'(pitoliosant)가 미국 FDA로부터 특발성 과다수면증에 대해 희귀의약품 지정을 받았다. 특발성 과다수면증은 밤에 충분한 수면을 취해도 낮 동안에 과도하게 졸음을 유발하는 증상으로, 정확한 원인은 알려지지 않지만 수면과 각성상태의 안정화에 관여하는 뇌 부위와 관련이 있는 것으로 알려져 있다. 미국에서만 환자 수가 8만명에 이르지만 정작 진단을 받는 환자는 4만명에 불과한 것으로 추정된다. 현재 성인 특발성 과다수면증 환자를 대상으로

오츠카, 안과 유전자치료제 시장 진출

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 오츠카홀딩스 산하의 오츠카제약은 8일 유전자를 운반하는 아데노수반 바이러스(AAV)를 이용한 유전자치료제 시장에 진출한다고 발표했다. 미국의 바이오벤처회사인 쉐이프과 공동연구계약을 체결하고 우선 안과질환에서 유전자치료제를 연구하기로 했다고 밝혔다. 쉐이프는 인공지능(AI)을 이용한 신약개발에 강점을 지닌 회사로, 대규모 스크리닝(선별)과 기계학습을 조합함에 따라 표적으로 하는 조직에 대해 효율적으로 치료용 유전자를 보내는 능력이 높은 AAV를 발견해내는 기술을 보유하고 있다. 쉐이프의 기술과 오츠카의 독자적인 항체 및 안과분야 신약개발기술을 조합함에 따라 우선 안과질환 유전자치료제

日, 코로나19 백신 내년부터 年 1회 유료 가능성

후생노동성 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 정부가 내년부터 코로나19 백신을 65세 이상 고령자와 중증화 위험이 있는 사람을 대상으로 가을~겨울에 걸쳐 1년에 한 번 실시하는 방향으로 조정 중인 것으로 알려졌다. 후생노동성은 코로나19 백신접종이 그동안 전액 지원으로 실시됐으나 본인부담이 생길 가능성이 있는 정기접종으로 이행하는 방안을 검토하고 있다고 밝혔다. 코로나19 백신은 올해 말까지는 예방접종법으로 '만연 예방을 위해 긴급성이 필요한' 경우에 한해 허용되는 임시접종으로 실시된다. 관계자에 따르면 내년 이후에는 고령자와 기초질환 환자를 대상으로 고령자의 계절성 독감 등과 마찬가지로 정기접종으로 이행하는 방안

화이자·모더나 개량백신 'BA.2.86'에도 효과

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 화이자와 모더나의 개량백신이 최근 임상시험에서 미국 등 일부 국가에서 검출되고 다수의 변이로 경계되고 있는 새로운 변이바이러스인 'BA.2.86'에 강한 면역반응을 보인 것으로 확인됐다. 이전 임상시험에서는 미국 등에서 급속히 확산되고 있는 변이바이러스인 'EG.5'와 'FL.1.5.1'에도 유효한 반응을 나타낸 바 있다. 임상시험 초기데이터에서는 BA.2.86에 대한 중화항체를 8.7배 증가시키는 것으로 확인됐다. 면역시스템에 의해 생성되는 중화항체는 코로나19처럼 몸 속에 침입하는 바이러스를 표적으로 하고 그 복제를 저해할 수 있다. 임상시험에서는 중화항체의 혈중 증가가 감염과 중증

美 FDA, 쥬가이 PNH 치료제 승인신청 접수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 FDA가 일본 쥬가이제약의 희귀 혈액질환인 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제 '크로발리맙'(crovalimab)에 대해 승인신청을 접수했다. 기존 약물이 점적을 통한 정맥주사인 데 비해, 크로발리맙은 피하주사제로 주목을 모으고 있다. 쥬가이는 모회사인 로슈와 공동으로 3상 임상시험을 실시해 왔다. 환자가 가정에서 자가투여가 가능한 점에서 치료의 선택지가 확대될 것으로 기대된다. 발작성 야간혈색소뇨증은 적혈구가 신체 면역계 일부인 보체계에 의해 파괴되어 빈혈과 피로, 혈전, 신장질환 등을 유발한다. 쥬가이에 따르면 세계적으로 2만명이 이환하는 것으로 추정된다. 크로발리맙은 쥬가이

BMS, 美 제나스 자가면역질환 치료물질 도입

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 브리스톨 마이어스 스퀴브(BMS)가 미국 벤처회사인 제나스 바이오파마로부터 희귀 자가면역질환 치료후보물질을 일부 국가에서 도입했다. BMS는 5일 제나스가 자가면역질환 치료제로 개발 중인 '오벡셀리맙'(obexelimab)에 대해 우리나라와 일본, 대만, 싱가포르, 홍콩, 호주 등 아시아태평양을 대상지역으로 하는 전략적 라이선스 및 제휴계약을 체결했다고 발표했다. BMS는 대상지역에서 오벡셀리맙을 독점적으로 개발·판매하는 권리를 취득하는 동시에 제나스의 주식을 취득하기로 했다. 제나스는 5000만달러의 일시금과 개발 및 판매진전에 따른 성공사례금, 로열티를 받게 된다.

AZ 혈액암 치료제 '칼퀸스' 中서 새 적응증 추가

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아스트라제네카의 혈액암 치료제 '칼퀸스'(Calquence, acalabrutinib)가 중국에서 새로운 적응증을 추가로 승인받았다. 아스트라제네카는 4일 중국 국가약품감독관리국(NMPA)이 칼퀸스를 최소 1회 치료경험이 있는 성인 만성 림프구성 백혈병(CLL) 및 소림프구성 림프종(SLL) 치료에 사용하도록 승인했다고 발표했다. 칼퀸스는 차세대 선택적 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 계열의 약물로, 이번 승인은 3상 임상시험(ASCEND 시험)과 중국에서 실시된 1·2상 임상시험을 토대로 이루어졌다. 재발 및 불응성 만성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로 실시한 3

아토피 악화 세라마이드 분석으로 예측

日 연구팀, 약물 중단시기 과학적 검증 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 피부 표면의 각질층 속에 있는 지질 세라마이드의 탄소사슬 길이를 조사하면 아토피성 피부염 악화를 예측할 수 있다는 연구결과가 나왔다. 일본 오이타의대 연구팀은 가오와의 공동연구를 통해 증상 악화를 미리 알 수 있다면 투약 지속여부를 판단할 수 있을 것으로 보고, 향후 실용화를 위해 세라마이드의 탄소사슬을 분석하는 도구를 개발할 계획이라고 발표했다. 아토피성 피부염은 가려움이 반복되어 일어나는 난치성 습진으로, 후생노동성의 2020년 조사에서는 전국적으로 환자 수가 약 125만3000명에 이르는 것으로 보고됐다. 치료는 주로 스테로이드제 등 도포제이

위식도역류증 치료제 '테고프라잔' 싱가포르 출시

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 라퀄리아의 위식도역류증 치료제 '테고프라잔'이 싱가포르에서 출시됐다. 라퀄리아는 4일 서브라이선스를 체결한 현지 의약품유통회사인 UITC이 판매에 들어갔다고 발표했다. 테고프라잔은 칼륨 경쟁적 위산분비 억제제(P-CAB)로 불리는 약물로, 라퀄리아는 우리나라 HK이노엔(당시 CJ헬스케어)과 일본을 제외한 전세계에서 개발 및 제조, 판매에 관한 서브라이선스를 포함한 라이선스계약을 체결한 바 있다. P-CAB 제제는 빠른 효과와 오랜 지속성으로 기존 프로톤펌프 억제제(PPI)를 대체할 것으로 기대를 모으고 있다. 테고프라잔은 우리나라에서 미란성 및 비미란성 위식도역류증, 위궤양 치료제

美 FTC, 암젠의 호라이즌 인수 허용

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 연방거래위원회(FTC)가 1일 미국 암젠의 호라이즌 테라퓨틱스 인수를 허용했다. 암젠은 지난해 12월 아일랜드에 본사를 둔 호라이즌을 278억달러에 인수한다고 발표했다. 하지만 FTC는 지난 5월 일부 희귀질환 치료제를 둘러싸고 독점화가 더욱 심해질 것으로 보고 인수금지를 위해 소송을 제기했다. 이번 화해로 암젠의 호라이즌 인수가 실현될 전망이다. FTC가 이번 인수에서 문제로 제기한 제품은 호라이즌이 주력제품으로 보유하고 있는 갑상선안증 치료제 '테파자'와 만성 난치성 통풍 치료제 '크라이스텍사'. FTC는 이들 약물을 암젠의 제품과 끼워팔지 않는다는 회사측의 합의를 받아들였다.

유럽서 '토피라메이트' 임산부 사용 금지

EMA 산하 PRAC 경고 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 유럽에서 편두통 예방 맟 체중관리를 위해 '토피라메이트'(topiramate)의 임산부 사용이 금지됐다. 유럽 의약품감독국(EMA) 산하 안전성관리위원회(PRAC)는 1일 임신 중 토피라메이트에 노출되면 신생아의 자폐스펙트럼 장애, 주의력결핍 과잉행동장애(ADHD), 지적장애 등 신경발달장애를 초래할 위험이 증가한다는 이유로 임산부 사용을 금지하도록 경고했다. 토피라메이트는 현재 뇌전증 치료 및 편두통 예방에 사용되고 있으며 유럽연합(EU) 일부 국가에서는 체중감소를 위해 펜타민과의 병용요법이 사용되고 있다. 최근 연구를 분석한 바에 따르면 임신 중 토피라메이

오츠카, 加 마인드셋 파마 인수

신경정신질환 치료제 강화 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 오츠카제약은 1일 미국 자회사를 통해 캐나다 마인드셋 파마를 인수한다고 발표했다. 인수금액은 약 8000만 캐나다 달러(한화 약 777억원)로, 인수절차는 2023년 10~12월에 모두 완료될 전망이다. 이번 인수로 오츠카는 신경정신질환 치료제 분야를 한층 강화할 수 있게 됐다. 마인드셋은 신경정신질환 치료제 개발을 담당하는 기업으로, 인수 완료 후 오츠카는 미국과 유럽에서 여러 신규 세로토닌5-HT2A 수용체 작용제 개발을 담당하기로 했다. 세로토닌5-HT2A 수용체 작용제는 치료 저항성 우울증 및 외상후 스트레스장애(PTSA) 등 치료제로서의 가능성이