아미커스 폼페병 치료제 '옵폴다' EU 승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국의 생명공학회사인 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)의 폼페병 치료제 '옵폴다'(Opfolda, miglustat)가 27일 EU에서 승인을 취득했다. 옵폴다는 시파글루코시다제 알파의 장기 효소 대체요법제. 옵폴다의 승인으로 성인 후기 발병형 폼페병 환자에 이미 승인된 '폼빌리티'(Pombiliti, cipaglucosidase alfa)와 병용할 수 있다. 폼빌리티는 지난 3월 EU에서 승인됐다. 폼페병은 체내 GAA 효소의 결핍으로 발생하는 유전성 리소좀 질환의 일종으로, 글리코겐이 축적돼 근육이 위축되고 호흡부전, 심근병증을 초래할 수 있다. 전세계 폼페병

AI 활용 신약개발 실용화 진입

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 인공지능(AI)을 활용한 신약개발이 순조롭게 진행되고 있다. 뉴욕과 홍콩에 거점을 둔 스타트업인 인실리코 메디신은 27일 미국과 중국에서 최초로 AI가 발견하고 디자인한 치료제의 효과 등을 탐색하는 2상 임상시험에 착수했다고 발표했다. AI가 만드는 신약을 실제 인체에서 실험하는 것은 세계적으로도 드문 예라 할 수 있다. 인실리코는 특발성폐섬유증(IPF) 치료후보물질에 대해 미국과 중국 40곳에서 60명을 대상으로 임상시험을 실시한다. IPF는 폐가 딱딱해지고 잘 호흡하지 못하는 원인불명의 질환이다. 환자 수는 전세계적으로 300만~500만명으로 알려지며 그동안 효과적인 약물은 발견되지

'렉설티' 연내 日 알츠하이머 적응증 추가 신청

오츠카·룬드벡 공동개발·판매 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 오츠카의 항정신병제 '렉설티'(Rexulti, brexpiprazole)가 일본에서 알츠하이머형 치매에 수반하는 행동장애에 대한 효능을 추가하기 위해 연내 후생노동성에 승인을 신청한다. 일본에서 알츠하이머형 치매에 수반하는 폭력 등 행동장애를 지닌 55~90세 환자 410명을 대상으로 실시한 3상 임상시험에서는 렉설티 투여로 행동장애 발생빈도와 중증도가 위약을 투여한 환자에 비해 개선된 것으로 확인됐다. 렉설티는 오츠카가 개발하고 2015년 미국에서 성인 우울증 및 정신분열증 치료제로 출시된 이후 현재 약 60개국에 공급되고 있다.

화이자 당뇨병 치료물질 '로티글리프론' 개발 중지

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 화이자가 비만과 당뇨병을 대상으로 2상 임상시험을 추진해 온 '로티글리프론'(lotiglipron)의 개발을 중지하기로 했다. 화이자는 27일 2상 임상 중인 또 다른 비만 및 당뇨병 치료후보물질인 '다누글리프론'(danuglipron)의 개발을 우선시하기 위해 로티글리프론의 개발을 중단하기로 결정했다고 발표했다. 두 치료물질은 경구용 글루카곤 유사 펩타이드-1 수용체 작용제(GLP-1-RA)로, 회사측은 개발중지 이유에 대해 임상시험에서 간효소 상승이 확인됐기 떄문이라고 설명했다. 부작용 보고는 없었지만 장기적으로 간에 미치는 부담을 우려한 것으로 추정된다. 로티글리프론은 하루

주 1회 인슐린 '아이코덱' 효과 우수

노보 노디스크, 美·유럽 등서 승인신청 중 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 노보 노디스크의 주 1회 투여 인슐린제제 '아이코덱'이 기존 하루 1회 투여하는 약물보다 효과가 우수하다는 임상결과가 공개됐다. 미국 댈러스 메디컬시티 소재 벨로시티 임상연구소 연구팀은 2형 당뇨병 환자 492명을 대상으로 78주간 실시한 3a상 임상시험(ONWARDS 1~2 시험) 결과, 아이코덱이 하루 1회 투여하는 '글라진'에 비해 효과가 우수한 것으로 확인했다고 발표했다. 임상시험은 1차로 52주 동안 실시되고 그 후 추가로 26주 동안 지속됐다. 구체적인 결과를 보면 인슐린 치료경험이 없는 성인 2형 당뇨환자 가운데 아이코

시오노기, 항생제 개발사 큐펙스 인수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 시오노기제약은 26일 항생제 개발에 강한 미국 큐펙스 바이오파마(Qpex Biopharma)를 최대 1억4000만달러에 인수한다고 발표했다. 이번 인수는 항생제 내성을 가진 세균을 표적으로 하는 새로운 항생제 후보물질을 획득하기 위한 것으로, 계약체결은 25일에 이루어졌다. 7월 초 시오노기 미국 자회사의 완전자회사가 될 예정이다. 2018년 설립된 큐펙스는 기존 항생제 등이 효과를 발휘하지 않는 항생제 내성균을 표적으로 하는 새로운 항생제를 개발하고 있다. 시오노기는 기존 주주로부터 1억달러에(약 143억엔)에 모든 주식을 취득하고 약물 개발과 규제당국의 승인 등에 따라 최대 4

사렙타 뒤센 근이영양증 유전자 치료제 FDA 가속승인

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 희귀질환 유전자 치료제 전문 제약회사인 사렙타 테라퓨틱스(Sarrepta Therapeutics)의 뒤센 근이영양증 유전자 치료제가 FDA로부터 가속승인을 취득했다. 사렙타는 FDA가 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec-rokl)를 효과를 저하시키거나 안전성 위험을 높이는 유전자변이가 없는 보행가능한 4~5세 소아 뒤센 근이영양증 치료에 사용하도록 가속승인했다고 발표했다. 가속승인 취득으로 엘레비디스는 향후 확증시험을 통해 임상적 유익성을 확인해야만 승인지위가 유지될 수 있다. 3상 임상결과는 연내 공개될 전망이다. 엘레비디스는 디스

스미토모, iPS세포 이용 망막열공 임상 착수

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 스미토모파마는 23일 인공다능성줄기세포(iPS세포)를 사용해 망막질환을 치료하기 위한 임상시험에 착수한다고 발표했다. 이번 임상시험은 지난 2014년 세계 최초로 시행된 iPS세포 치료법에 관한 임상연구의 연장선으로 볼 수 있다. 대상은 망막색소상피열공 환자로, 눈 속에서 빛을 느끼는 망막이 부분적으로 손상되어 시야 결손과 시력 저하를 초래할 수 있다. 망막에 여분의 혈관이 만들어져 시력이 저하되는 노인황반변성이 원인 가운데 하나로 알려져 있으며 치료법은 아직 확립돼 있지 않고 이식을 통해서만 시력의 유지와 회복을 기대할 수 있다. 치료법은 교토대 iPS세포 연구재단이 제공하는 i

시스멕스 치매 진단시약 이달 말 日 출시

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미량의 혈액으로부터 알츠하이머병의 징후를 진단하는 시약이 오는 30일 일본에서 출시된다. 혈액검사장치회사인 시스멕스는 에자이와 공동으로 알츠하이머병의 원인물질인 '아밀로이드 베타'의 뇌내 축적량을 조사하는 시약을 개발하고 이달 중 출시를 앞두고 있다고 발표했다. 에자이와 일라이 릴리 등 제약회사들이 알츠하이머병 치료제 개발을 추진하고 있는 가운데 검사수요도 확대될 것으로 기대된다. 시스멕스에 따르면 자사의 전자동 면역측정장치와 시약을 사용해 혈액 속에 존재하는 관련 단백질의 농도로부터 뇌내 아밀로이드 베타의 축적상태를 약 17분만에 파악할 수 있다. 시스멕스는 지난해 12월 후생노동성으

美 CDC 자문위, GSK RSV 백신 '아렉스비' 권고

美·EU서 승인 취득 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 질병예방통제센터(CDC) 자문기구인 예방접종자문위원회(ACIP)는 22일 60세 이상에 글락소스미스클라인(GSK)의 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 백신 '아렉스비'(Arexvy)를 접종할 것을 권고했다고 발표했다. 아렉스비는 RSV에 의한 하기도감염증 예방에 사용하는 백신으로 지난 5월 미국 FDA의 승인을 취득한 데 이어, 6월에는 유럽연합(EU)에서도 승인을 취득했다. 중증 호흡기감염증으로 이어질 위험이 높은 RSV는 건강한 성인이 감염되면 가벼운 감기증상으로 끝나지만, 고령자나 유소아, 기초질환이 있는 사람은 중증화 위험이 높고 사망에 이

릴리, 美 다이스 24억 달러에 인수 합의

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일라이 릴리가 미국의 생명공학회사인 다이스 테라퓨틱스를 현금 24억 달러에 인수한다. 릴리는 20일 지난 주말 주식종가에 약 42%의 프리미엄을 얹은 주당 48달러에 다이스를 인수하기로 최종 합의했다고 발표했다. 다이스측 이사회는 만장일치로 공개매수에 응할 것을 권고했으며, 모든 인수절차는 올해 3분기 중에 마무리될 전망이다. 다이스는 독자적으로 보유하고 있는 '델스케이프' 기술 플랫폼을 활용해 IL-17 저해제 등 자가면역성 질환에 대한 새로운 경구용 치료물질을 개발하고 있다. 델스케이프는 단백질간의 상호작용을 효과적으로 조절할 수 있는 선택적 경구용 저분자약물 설계를 최적화하는 플랫

다이쇼, 바이오링크 글루코스센서 도입

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다이쇼제약은 21일 미국 바이오링크 인코퍼레이티드(Biolinq incorporated)와 일본에서 새로운 글루코스센서의 개발과 판매에 관한 독점적 라이선스계약을 체결했다고 발표했다. 다이쇼는 2021년 이후 전략적으로 바이오링크에 투자해 왔으며 이번 계약에 따라 글루코스센서의 승인을 일본에서 취득하고 판매하기로 했다. 이 계약체결에 따라 다이쇼는 계약일시금을 바이오링크에 지불하기로 했다. 바이오링크는 2012년 미국 샌디에이고에 설립한 벤처회사로, 센서를 초소형화할 수 있는 바이오웨어러블기술을 설계·제조하고 있다. 이 기술을 활용해 진피 속 글루코스 농도를 지속적으로

'탈제나+엑스탄디' 전립선암 FDA 승인

화이자 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 화이자의 경구용 PARP(poly ADP-ribose polymerase) 억제제 '탈제나'(Talzenna, talazoparib)와 '엑스탄디'(Xtandi, enzalutamide) 병용요법이 전이성 거세저항성 전립선암 치료제로 미국 FDA의 승인을 취득했다. 화이자는 20일 FDA가 탈제나와 엑스탄디 병용요법을 성인 상동 재조합 복구(HRR) 유전자변이 전이성 거세저항성 전립선암 치료제로 사용하도록 승인했다고 발표했다. 이번 승인을 뒷받침한 3상 임상시험(TALAPRO-2 시험)에서는 탈제나와 엑스탄디 병용그룹의 방사선학적 무진행 생존기간이 통계학적으로 눈에 띄고 임상적으

시오노기 감염증 토탈케어 구축 제휴

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 시오노기제약은 19일 의료 정보통신기술(ICT) 벤처회사인 알름(Allm)과 감염증 토탈케어 구축을 위한 업무제휴계약을 체결했다고 발표했다. 양사는 각각 감염증분야에서 쌓아온 실적을 토대로 코로나19를 둘러싼 과제를 해결하기 위해 노력해 왔다. 인터넷 관련기업 DeNA의 자회사인 알름은 유행 초기부터 ICT를 활용한 감염증대책 솔루션을 널리 전개하고 의료제공체제 강화에 노력해 온 것 외에, 제휴 의료기관과 함께 PCR 검사와 백신접종 데이터를 활용한 감염증 연구도 실시해 왔다. 시오노기는 60년 이상에 걸쳐 쌓아온 감염증분야의 강점을 살려 하수 역학조사서비스 실시과 예방백신 개발,

코로나19 코 감염으로 뇌내 염증 유발

日 연구팀 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 코로나19 일부가 코로 감염되면 뇌내 염증을 일으킨다는 연구결과가 나왔다. 일본 도쿄지케카이의대 연구팀은 이것이 권태감이나 우울증 등 코로나19 후유증을 일으키는 메커니즘의 하나인 것으로 추정하고 있다고 발표했다. 아울러 기존 치매약이 이러한 증상을 개선시킬 가능성이 있는 것으로 확인하고, 임상시험을 추진하고 있다고 밝혔다. 코로나19는 감염 후 증상이 오래 지속되는 후유증으로 두통과 피로감 외에 집중력과 기억력이 저하하는 '브레인포그' 등 뇌신경증상이 보고되고 있지만 자세한 발병기전은 밝혀지지 않았다. 연구팀은 바이러스 표면에 있는 돌기모양의 스파이크단백질에 주목하고 쥐의

'솔리리스' 中서 전신 중증근무력증 추가 승인

아스트라제네카 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 아스트라제네카의 '솔리리스'가 중국에서 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 성인 불응성 전신 중증근무력증(gMG)에 대한 적응증을 추가로 승인받았다. 이번 승인을 뒷받침한 3상 임상시험에서는 과거 면역억제제 치료에 실패한 환자에서 임상적으로 유효한 것으로 확인됐다. 동종계열 최초의 C5 보체 저해제인 솔리리스는 미국 알렉시온이 개발한 난치성 희귀질환 치료제로, 아스트라제네카가 알렉시온을 인수하면서 손에 넣었다. 솔리리스는 발작성 야간 혈색소뇨증과 이형성용혈성 요독 증후군 등 치료제로 사용되고 있다. 전선 중증근무력증은 온몸의 근력약화로 드물게 나타나는 만성 자가면

전이성 대장암 치료제 '프루퀸니팁' 유럽 승인신청 접수

中선 '엘루네이트' 제품명으로 승인 [메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다케다약품과 중국 허치메드는 15일 전이성 대장암 치료제 '프루퀸니팁'(fruquintinib)의 승인신청이 유럽 의약품청(EMA)에 접수됐다고 발표했다. 프루퀸티닙은 혈관내피증식인자 수용체(VEGFR) 1/2/3에 높은 선택성을 가진 저해제로, 만약 승인되면 치료경험이 있는 전이성 대장암 치료제로 EU에서 승인된 최초이자 유일한 3종 VEGFR에 모두 높은 선택성을 가진 저해제로 자리잡게 된다. 이번 승인신청에는 중국에서 실시된 3상 임상시험(FRESCO 시험)과 미국과 유럽 등에서 실시된 다국가공동 3상 임상시험(FRESCO-2 시험)이 함께

GSK 골수섬유증 치료제 '모멜로티닙' 승인 지연

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 글락소스미스클라인(GSK)의 골수섬유증 치료제 '모멜로티닙'(momelotinib)이 미국 FDA로부터 심사기간 연장을 통보받았다. 모멜로티닙은 6월 16일까지 승인심사를 종료할 예정이었으나, FDA가 최근 제출된 자료를 검토하기 위해 심사기간 연장을 통보함에 따라 9월 16일까지 최종 승인여부가 결정될 전망이다. 모멜로티닙은 GSK가 미국 시에라 온콜로지를 인수하면서 확보한 약물로, 야누스키나제 1(JAK1) 및 JAK2, 그리고 액티빈A 수용체 1형(ACVR1) 등 세 신호전달경로를 억제함에 따라 관련증상과 비장비대를 개선하고 골수섬유증 환자의 빈혈 등 증상에 관여하는 헵시딘을 감소

릴리, 버브와 유전자치료제 개발 제휴

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일라이 릴리는 15일 미국의 생명공학회사인 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)와 리포단백질을 표적으로 한 유전자치료제 개발과 관련해 제휴를 체결했다고 발표했다. 이번 제휴로 버브가 1상 임상시험이 종료될 때까지 리포단백질을 표적으로 한 프로그램을 연구개발하면 릴리가 후속개발 및 제조, 제품화를 담당하기로 했다. 버브는 릴리와의 제휴를 통해 자사의 리포단백질 프로그램 진행을 한층 가속화할 수 있을 것으로 기대하고 있다고 밝혔다. 이로써 릴리는 버브측에 계약성사금 6000만달러를 지급하고, 1상 임상시험을 진행하는 데 소요되는 비용을 부담하기로 했다. 이 외에도 버브는 연구

아스텔라스, 컬젠과 단백질분해유도제 개발 제휴

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 아스텔라스는 15일 미국 컬젠(Cullgen)과 혁신적인 단백질분해유도제 개발을 위한 공동연구 및 독점적 옵션계약을 체결했다고 발표했다. 여러 단백질분해유도제 개발을 위해 컬젠과 공동연구를 실시하고 아스텔라스는 개발과 제품화를 담당하기로 했다. 계약 체결에 따라 아스텔라스는 계약일시금으로 컬젠에 3500만달러를 지불하고 리드프로그램에 관한 라이선스 옵션을 행사한 경우에는 8500만달러, 라이선스 옵션과 프로그램 진전에 따른 성공사례금으로 최대 19억달러, 매출액에 따른 로열티를 지불할 가능성이 있다. 계약 체결로 양사는 신규 E3 리간드를 활용한 컬젠의 독자적 기술플랫폼인 'uSM